序文

診療ガイドラインの刊行にあたって

診療ガイドラインの編集にあたって

診療ガイドラインの作成方法に関して

作成組織

使用上の注意

対象となる患者

利益相反

第1章 ムコ多糖症（MPS）Ⅰ型診療ガイドライン2020

Ⅰ 疾患概要に関するバックグラウンドクエスチョン（BQ）

BQ1 ムコ多糖症Ⅰ型の病因は？

BQ2 ムコ多糖症Ⅰ型の発生頻度は？

BQ3 ムコ多糖症Ⅰ型の遺伝形式は？

BQ4 ムコ多糖症Ⅰ型の症状は？

BQ5 ムコ多糖症Ⅰ型の診断は？

BQ6 ムコ多糖症Ⅰ型の治療法は？

Ⅱ 治療に関するクリニカルクエスチョン（CQ）

CQ1 酵素補充療法と造血幹細胞移植の治療法の選択基準は？

CQ2 酵素補充療法は生命予後を改善するか？

CQ3 酵素補充療法は身体症状（歩行，呼吸機能，骨・関節症状，心機能・弁膜症等）を改善するか？

CQ4 酵素補充療法は成長を改善するか？

CQ5 酵素補充療法は中枢神経症状を改善するか？

CQ6 造血幹細胞移植は生命予後を改善するか？

CQ7 造血幹細胞移植は身体所見（歩行，呼吸機能，骨・関節症状，心機能・弁膜症等）を改善するか？

CQ8 造血幹細胞移植は成長を改善するか？

CQ9 造血幹細胞移植は中枢神経症状を改善するか？

第2章 システマティックレビュー（SR）ダイジェスト

資料CQ1 SRレポート・文献検索

資料CQ2 定性SR・SRレポート・文献検索

資料CQ3 定性SR・SRレポート・文献検索

資料CQ4 定性SR・SRレポート・文献検索

資料CQ5 定性SR・SRレポート・文献検索

資料CQ6 定性SR・SRレポート・文献検索

資料CQ7，8 SRレポート・文献検索

資料CQ9 定性SR・SRレポート・文献検索

索引